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详情介绍：Avapritinib是一种口服的小分子药，是高选择性的PDGFRαD842V和KitExon17抑制剂，目前处于一期临床中。胃肠道间质瘤（Gastrointestinalstromaltumors，GIST）是一种罕见的癌肿，从名字来看，常常被误以为是一种胃病或者肠癌，它产生于卡哈尔（Cajal）间质细胞或共同的前体细胞，由酪氨酸激酶受体c-KIT（CD117）或血小板源性生长因子受体α多肽（PDGFRα）的突变而导致，80%~85%的GIST为c-Kit基因突变，包括外显子11、外显子9、外显子13和外显子17等少见突变位点；PDGFRα基因突变占5%~10%，常见于外显子18与外显子12突变。GIST是一种罕见癌肿，在美国，GIST年发病率估计在每百万3~7人之间。欧洲、韩国和香港报道的更高些，为每百万15~20人。由美国2009-2013年GIST发病率统计可以看出，女性发病率高于男性，黑色人种和亚裔／太平洋岛民发病率高于白色人种和西班牙裔。据美国国家癌肿中心2016年统计，在美国，GIST患者的一年相对生存率为92%，5年相对生存率为79%。系统性肥大细胞增生症（Systemicmastocytosis，SM）是一种除皮肤外，一个或多个组织中以肥大细胞异常增生为特征的异质性克隆性疾病，在2016年WHO分类中属于血液恶性癌肿，是一种非常罕见的疾病。

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